Wirksamkeit der Enzymersatztherapie bei Kinderdemenz
21.12.2017
Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cerliponase alfa zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2 nach § 35a SGB V
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Nach § 35a Absatz 1 SGB V bewertet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Nutzen von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen. Für Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drugs), wie der Kinderdemenz (NCL Typ 2), gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens ist nachzuweisen.
Am 21.12.2018 wurde der Zusatznutzen des Wirkstoffs Cerliponase alfa durch den G-BA als nicht quantifizierbar festgelegt. Die Patientenvertretung votierte hingegen für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
NCL steht für Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen und ist die Bezeichnung für die häufigsten erblichen Hirnabbau-Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters. Etwa eines von 30.000 Kindern ist betroffen. Bei den Kindern kommt es zu geistigem Abbau, Erblindung, Bewegungsstörungen und epileptischen Anfällen. Der typische Krankheitsbeginn der spätinfantilen NCL (Typ 2) liegt im Bereich des dritten Lebensjahres. Innerhalb weniger Jahre verlieren die Kinder alle körperlichen und geistigen Fähigkeiten. Sie werden selten älter als 10 bis 15 Jahre.
Zur Bewertung des Zusatznutzens wurde eine Interventionsstudie und deren Verlängerungsstudie sowie eine Studie für den historischen Vergleich herangezogen. Der G-BA sieht deutliche Vorteile für Cerliponase alfa hinsichtlich des Erhalts der patientenrelevanten motorischen und sprachlichen Fähigkeiten. Auf Grund bestehender Unsicherheiten und eingeschränkter Daten ist es dem G-BA jedoch nicht möglich, eine abschließende Einschätzung des Ausmaßes des therapierelevanten Nutzens vorzunehmen. Zusammenfassend erkennt der G-BA einen Zusatznutzen von Cerliponase alfa an, das Ausmaß dieses Zusatznutzens lässt sich jedoch nicht quantifizieren.
Die Patientenvertretung bewertet die Datengrundlage allerdings in Hinblick auf die Seltenheit der Erkrankung als gut. Die Effekte der Therapie seien so dramatisch, dass das Ableiten eines mindestens beträchtlichen Zusatznutzens auf Grund des historischen Vergleichs als gerechtfertigt angesehen wird.
Nutzenbewertungsverfahren im G-BA zum Wirkstoff Cerliponase alfa